治療疾病

厄瓜多尔小男孩Tomas 31周大时在妈妈腹中由于脐带双重打结而心跳开始下降，医生随后紧急开刀取出。Tomas住在保温箱时又不幸遇上故障，缺氧令他患上四肢痉挛型脑麻痺，影响四肢的活动能力。

幸而，Tomas的父母有在他出生时储存了他的脐带血，Tomas成为了美国Duke University Hospital一项自身脐血研究的对象，接受了自身脐血干细胞移植。5岁时的Tomas已经能走路及进行球类活动，更会说两种语言。医生曾告诉Tomas妈妈他将不能走路和说话，而脐带血带给Tomas一个全新的人生。

脐血移植今日听来还好像一项新医疗科技，但其实第一宗脐带血移植个案早在1988年出现。当年只有5岁的Matthew Farrow患有范康尼贫血（Fanconi’s Anemia），他在法国巴黎Hôpital Saint-Louis接受了移植，脐血来自他当时刚出生的妹妹。

2015年，童年时接受移植的Matthew Farrow已经32岁，已婚且已为人父。Matthew妹妹的脐血治好了他范康尼贫血引起的骨髓衰竭，让他有机会长大成人。今日的Matthew会以自己为例子鼓励接受了脐血移植的小朋友的家人，并让他们知道病人都可以长大、成家立室和过正常人生。

后天听力障碍可以是由于患病、使用药物、暴露于高声浪及头部受创等因素造成。美国Florida Hospital for Children开始了一项FDA规管的临床测试，研究使用脐血干细胞去帮助启动身体的自我修复机制能否成为一个非侵入性的治疗选择。

临床测试的研究对象是10个介乎6星期至6岁的小朋友，他们均在少于18个月内被诊断患上后天听力障碍并曾在出生时储存脐带血。研究对象会接受自身脐血干细胞移植，测试的主要目标是探讨使用脐血干细胞的安全及评估治疗能否改善内耳功能及语言能力等。

黏多醣症的全名是黏多糖贮积症（MPS），是一种先天性积聚病，极为罕见。黏多醣症患者体内缺乏分解黏多醣的酵素以致黏多醣积聚，影响细胞运作及破坏身体器官。黏多醣症婴儿初期未见异样，但情况会不断恶化，患者大多活不到20岁。

印度小女孩Neha在1岁时被发现患上黏多醣症六型（MPS VI），医生建议Neha的父母计划生第二个小孩去为女儿提供脐带血移植。2016年1月，Neha的弟弟出生数年后，Neha接受了弟弟的脐血干细胞移植，现在身体稳定成长，情况良好。

镰状细胞疾病（镰状细胞性贫血）是一种基因异变引致的遗传病，患者的红血球变成不正常的镰刀形，并阻塞血液流动，相当具危险性。镰状细胞疾病估计影响全球超过200万人，现时造血干细胞移植是唯一能治癒此病的方法，脐血是其中一个干细胞来源。

由于镰状细胞疾病是隐性遗传的，即已有一个患镰状细胞疾病的孩子的母亲，下一个孩子有25%机会同样患上此病，亦有25%机会与患病孩子组织类型吻合而有机会可进行脐血移植，所以在下一个孩子出生时储存脐带血相当重要。

相信大家一定听过地中海贫血，重型地中海贫血属于遗传病，患者身体制造血红蛋白的功能出现问题，需终身接受定期输血及药物治疗。现时的治疗方法不能根治重型地中海贫血，干细胞移植成为了患者的一个新希望。

小男孩Zayed患有乙型（β）重型地中海贫血（Beta Thalassemia Major），7岁时情况急转直下。幸而Zayid的3岁弟弟Mohammed出生时有储存脐带血，Zayed在2014年于美国Johns Hopkins University School of Medicine接受了脐血及骨髓干细胞移植。移植后，Zayed已经完全康复，而且不再需要定期输血。

大脑白质退化症即肾上腺脑白质失养症（Adrenoleukodystrophy，简称ALD），属于先天性神经退化疾病，患者的大脑白质及肾上腺皮质出现超长链脂肪酸沈积，引致脑神经系统被侵蚀，影响神经传导。

近年出现了非亲属脐血移植的成功案例。一对分别6岁及7岁的兄弟都患有大脑白质退化症，先后接受了非亲属脐血移植，兄弟二人的移植均快速及稳定，且没出现严重并发症。移植后MRI显示的脑部发炎亦迅速消失，经过20个月（兄）/ 13个月（弟）后二人情况稳定。

急性淋巴球白血病（Acute Lymphocytic Leukaemia，简称ALL），是白血病的一种，患者体内会不停制造不正常的白血球，但正常白血球的数量却减少，身体抵抗力因而下降，变得易受感染。

被诊断出有急性淋巴球白血病时，Mitch Santana仅九个半月大。由于在全球都找不到合适非亲属骨髓捐赠者，Mitch情况极为不稳定，幸好后来在Duke University接受了非亲属脐血移植，两岁生日前经已出院。移植后16年，Mitch不但已完全康复，更生活得健康快乐。

慢性肉芽肿病（Chronic Granulomatous Disease，简称CGD），属于先天性免疫力缺乏疾病，患者身体较易受一些细菌及真菌感染。一些对一般健康人士来说轻微的感染，慢性肉芽肿病患者会病得相当严重。慢性肉芽肿病的主要治疗是以特别的预防性抗生素减低感染机会。

一篇发表在Pediatric Blood & Cancer的文章报告了两个成功案例，两个患有慢性肉芽肿病的男孩接受非匹配的非亲属脐血移植，两人均接受了两轮移植，在移植后27个月/ 15个月仍然生存。

白血病（又称血癌），在一般人眼中主要是影响儿童的疾病，但Stephen R. Sprague人到中年才被诊断出患有慢性骨髓性白血病（Chronic Myelogenous Leukaemia）。正常来说，化疗可以控制病情三至五年，不幸地，Stephen的慢性骨髓性白血病短短17个月后就进入末期。

当时Stephen的治疗选择并不多，可行的只有造血干细胞移植，但没有兄弟姊妹的他找不到合适非亲属骨髓捐赠者。幸好，Stephen的医生正准备进行一项以脐带血干细胞医治成人末期血癌患者的临床测试，Stephen亦找到合适脐血进行移植。移植后9年，Stephen情况良好。