脐血干细胞治先天免疫病案例

先天免疫系统不良疾病(SCID),又称严重复合型免疫缺乏症或重症联合免疫缺陷病,是一种罕有遗传病,患者因体内不能制造足够白血球而导致先天抵抗力不良,一旦受感染就可能有生命危险。

来自英国的一个案例,11个月大的小男孩Imtiyaz Ahmed是SCID患者,他同患此症的哥哥已经因受感染而不幸离世,Imtiyaz在伦敦Great Ormond Street Hospital接受了脐血干细胞移植后成功治癒。

由于脐血干细胞移植有不少优胜之处,部份医生开始采用脐血干细胞移植医治儿童SCID。在Imtiyaz的成功案例里,脐血来自非亲属捐赠者,所以预先储存脐血干细胞除了是以备不时之需,更有机会救人一命。


针对帕金森症的医疗发展

帕金森症(又称柏金逊症)是一种影响许多老年人的疾病,每1000个70岁以上人士之中就有5个患者。病征主要是震颤、肌肉僵硬及行动不便等,严重影响患者生活质素。现存的治疗方法不能根治帕金森症,只可以为患者减轻病征。

脐血移植有很多医治先天性疾病的成功案例,但其实脐血的潜力绝对不止于此。一篇在Journal of Medicine刊登的文章发表了一项研究结果:注入取自人类脐血的一种细胞成功为患帕金森症的老鼠延迟病征出现及延长寿命,可见脐血移植日后有机会成为帕金森症的可行治疗方法。


骨質石化病的新療法

骨质石化病(Osteopetrosis)是一种罕见的先天性代谢疾病,儿童患者有出现失明、骨折等严重并发症的危机。造血干细胞移植是暂时最理想治疗骨质石化病的方法,不过移植的时间性相当重要,脐血干细胞移植成为了患者的新希望。

一篇由美国American Society of Hematology于2013年发表的文章指出,对患上骨质石化病而没有合适兄弟姊妹或非亲属成年捐赠者的儿童而言,非亲属脐血干细胞移植是可行的治疗方法。干细胞的数量比兼容性更能决定脐血干细胞移植的成功,所以预先储存脐血干细胞有防范未然的价值。


脐血治疗脑麻痺的研究新进展

脑麻痺是一种发展障碍病,影响全球每1000个初生婴儿中的约2至2.5个之多。脑麻痺患者活动能力受损,现今主要疗法是改善肌肉张力和减轻并发症。自身脐血干细胞移植是近年出现的脑麻痺新疗法,但对没有预先储存脐血干细胞的患者而言似乎并无帮助。

幸而,最近脐血干细胞移植医治脑麻痺的研究有了新进展:美国Duke University及澳洲Murdoch Children’s Research Institute均开始了使用取自患者亲兄弟姊妹的脐血干细胞移植医治脑麻痺的第一阶段临床测试,为全球受脑麻痺影响而没预先储存自身脐血的人士燃点了新希望。


脐血干细胞治疗白血病更优胜?

白血病又称血癌,是香港十大致命癌症之一。对于医治白血病,相信大家一定听过干细胞移植这个方法。然而,干细胞移植治疗首先要找到合适的捐赠者,有生命危险的患者可谓完全处于被动。

脐血干细胞移植是白血病的一种新疗法,除了能解决寻找合适捐赠者的困难及有机会出现排斥的问题外,近日美国Fred Hutchinson Cancer Research Center一项比较传统干细胞移植及脐血干细胞移植的研究,更发现脐血干细胞移植对移植后复发属高危的患者(即移植前化疗无法完全消灭所有癌细胞的患者)治疗效果可能更佳。


自闭症与脐血干细胞

自闭症相信很多人都听过,原来每约一千人就有一人是自闭症患者。其成因可能是脑部发育或功能异常,患者会于3岁或以前在语言及沟通能力、人际关系能力等方面出现异常发展。自闭症暂时在医学上无法根治,患者需长期甚至终生接受治疗。

美国Duke Medical Center在2014年7月开始了一项研究脐带血干细胞潜在医疗用途且针对自闭症的临床测试,研究员的假设是为自闭症患者注入自身脐血干细胞可以保护或修复脑部神经及减轻自闭症引起的发炎。可能于不久将来会出现使用脐血干细胞医治自闭症的方法。


脐带血有望医治一型糖尿病?

有别于多数患者属中年人士的二型糖尿病,一型糖尿病影响儿童及青年人较多。一型糖尿病患者的胰脏β-细胞被体内产生的抗体破坏,胰岛素的分泌功能因而受损。一型糖尿病目前不能被根治,患者需长期接受胰岛素治疗。

由于脐血干细胞较少机会引发免疫反应且有潜力发展成其他类型的细胞,加上蕴含大量一种能帮助平衡免疫系统的白血球,所以有可能对医治主要是免疫系统问题的一型糖尿病有作用。现时已有研究成功使用脐血干细胞预防及治疗老鼠的一型糖尿病,日后有可能成为人用疗法。


脐血干细胞可医治老年痴呆症吗?

认知障碍症(即老年痴呆症)最普遍的成因就是患上阿尔茨海默氏症(Alzheimer’s Disease),患者除了记忆力衰退,说话能力、判断力等其他大脑功能也会受到影响。现时药物治疗是一项针对阿尔茨海默氏症的疗法,但只局限于减缓病征恶化,不能制止脑部病变发展。

那阿尔茨海默氏症将来有机会出现更好的治疗吗?一项由来自美国佛罗里达大学、美国耶鲁大学等多个机构的研究员联合进行的研究发现,将脐血干细胞注入有类似阿尔茨海默氏症的反常症状的老鼠可减轻脑部发炎及减慢病情恶化。研究结果对阿尔茨海默氏症的治疗发展有重大意义。


合适骨髓捐赠者以外的希望

9岁时被诊断患上急性骨髓细胞白血病(AML)的Jenna Gibson,接受过一轮化疗后,医院发现她需要骨髓移植。要找合适的骨髓捐赠者对Jenna来说相当困难,一来Jenna是领养的,所以没有兄弟姊妹捐赠者;再者在美国非白人骨髓捐赠者佔的比重很少,这对非白人的Jenna来说相当不利。

结果,虽然Jenna找不到合适的骨髓捐赠者,但在参与Fred Hutch的Cord Blood Transplant Program后获得了由Dr. Colleen Delaney领导的医治机会,接受了脐血移植。2015年,接受移植差不多3年后的Jenna已经12岁,情况良好的她与家人同住。


脐血治再生不良性贫血

再生不良性贫血是一种骨髓衰竭疾病,患者除了贫血还会出现白血球及血小板数量不足,可能有生命危险。2009年被诊断患上再生不良性贫血的美国亚裔女孩Kyra,8岁开始接受过一连串的治疗,情况曾经好转,但到2013年初再度恶化,骨髓移植是让Kyra存活的最佳治疗选择。

属少数族裔的Kyra在美国要找合适的骨髓捐赠者相当困难,幸好美国西雅图Fred Hutch的研究员Dr. Colleen Delaney一直为没合适捐赠者的患者开发更有效的脐血移植技术,并得到FDA批准在西雅图为Kyra进行治疗。接受脐血移植后的Kyra现时已经不需要抑制免疫力药物的帮助。