幹細胞治療和臨床試驗
臍帶血幹細胞己臨床證實可治療多種疾病。醫學界認為,於不久將來能更廣泛應用,突破傳統治療。
臍帶血及臍帶幹細胞治療近年發展2,3
白血病是一種血液免疫系統癌症,相應的細胞稱為白血球或白細胞
診斷 | 異體 | 自體 |
急性淋巴細胞白血病(ALL) | X | |
急性骨髓性白血病(AML) | X | |
急性雙表型白血病 | X | |
急性未分化性白血病 | X | |
慢性淋巴細胞白血病(CLL) | X | |
慢性骨髓細胞性白血病(CML) | X | |
幼年型慢性骨髓細胞白血病(JCML) | X | |
J幼年型單核細胞白血病(JMML) | X |
骨髓增生異常綜合征也稱為白血病前期
診斷 | 異體 | 自體 |
難治性貧血 | X | |
環形鐵粒幼細胞性難治性貧血 | X | |
原始細胞過多難治性貧血 | X | |
急性轉化原始細胞過多難治性貧血 | X | |
慢性單核細胞性白血病(CMML) | X |
白血病是一種在血液和淋巴管內循環的白血球發生的癌症
診斷 | 異體 | 自體 |
霍奇金淋巴瘤 | X | X |
非霍奇金淋巴瘤(伯基特淋巴瘤) | X |
其他血細胞增殖障礙
診斷 | 異體 | 自體 |
貧血是紅血球出現的缺陷或畸形 | ||
再生障礙性貧血 | X | |
範科尼貧血 (1988年實施的第一例臍帶血抑制就是為了治療範科尼貧血,這是一種遺傳性疾病) | X | see gene therapy trials |
先天性紅細胞生長障礙性貧血 | X | |
陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH) | X | |
遺傳性紅細胞異常 紅細胞含有血紅蛋白,並向人體輸送氧氣 | ||
鐮狀細胞疾病 | X | |
乙型地中海型貧血(又名庫利氏貧血) | X | |
先天性純紅細胞再生障礙性貧血 | X | |
純紅細胞再生障礙 | X | |
遺傳性血小板異常 血小板是產生凝血作用的血細胞 | ||
巨核細胞缺乏/先天性血小板減少症 | X | |
血小板無力症 | X | |
遺傳性免疫系統疾病: 重症綜合性免疫缺陷 | ||
腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷症(ADA-SCID) | X | |
X性聯性重度聯合免疫缺陷症 | X | |
T細胞、B細胞缺乏性重度聯合免疫缺陷症 | X | |
T細胞、正常B細胞缺乏性重度聯合免疫缺陷症 | X | |
歐門氏症候群 | X | |
遺傳性免疫系統疾病: 中性白細胞減少 | ||
嬰兒型遺傳性粒細胞缺乏症(柯士文症候群) | X | |
無效生成性慢性粒細胞缺乏 | X | |
遺傳性免疫系統疾病: 其他 | ||
毛細血管擴張性失調 | X | |
裸淋巴細胞綜合征 | X | |
常見變異型免疫缺陷病 | X | |
迪喬治綜合症 | X | |
淋巴組織細胞增生症 | X | |
白血球粘著缺乏症 | X | |
淋巴組織增殖性疾病 | X | |
X性聯性淋巴組織增殖性疾病(易感染EB病毒) | X | |
威斯科特-奧爾德裡奇綜合征 | X | |
骨髓增殖性疾病 | ||
急性骨髓硬化症 | X | |
特發性髓樣化生(骨髓纖維化) | X | |
真性紅細胞增多 | X | |
原發性血小板增多症 | X | |
吞噬細胞疾病 此類細胞是可吞噬並殺死外來有機體的免疫系統細胞 | ||
薛迪克-東氏綜合征 | X | |
慢性肉芽腫性疾病 | X | |
嗜中性粒細胞肌動蛋白缺陷症 | X | |
網狀組織發育不全 | X | |
骨髓癌症 | ||
多發性骨髓瘤 | X | X |
漿細胞性白血病 | X | X |
華氏巨球蛋白血症 | X | X |
治療免疫系統和其他器官遺傳性疾病的移植
診斷 | 異體 | 自體 |
軟骨毛發發育不全 | X | |
紅細胞生成性卟啉病 | X | |
赫曼斯基-普德拉克綜合征 | X | |
皮爾森氏綜合征 | X | |
舒-戴二氏綜合征 | X | |
系統性肥大細胞增生症 | X |
治療遺傳性代謝障礙的移植
診斷 | 異體 | 自體 |
黏多糖(MPS)儲存症 | ||
賀勒氏症(MPS-IH) | X | |
施艾氏症(MPS-IS) | X | |
亨特氏綜合征(MPS-II) | X | |
沙費利波綜合征(MPS-III) | X | |
莫基奧綜合征(MPS-IV) | X | |
馬-拉氏綜合征(MPS-VI) | X | |
史萊氏症(MPS-VII)(β-葡糖醛酸酶缺乏) | X | |
粘脂貯積病II型(I-細胞疾病) | X | |
腦白質營養不良 | ||
腎上腺腦白質營養不良(ALD) | X | |
克拉伯病(球狀細胞樣白質營養不良) | X | |
異染性腦白質退化症 | X | |
佩梅病 | X | |
溶酶體儲存症 | ||
尼曼匹克症 | X | |
山霍夫氏病 | X | |
沃爾曼病 | X | |
其他遺傳性代謝障礙 | ||
萊施-奈恩綜合征 | X | |
骨硬化病 | X |
非起源於血液或免疫系統的實體瘤
診斷 | 異體 | 自體 |
神經母細胞瘤 | X | |
髓母細胞瘤 | X | |
視網膜母細胞瘤 | X |
神經系統病變
診斷 | 異體 | 自體 |
自閉症 | 2期 1期 | |
腦癱 | 2期 | 2期 2期 1期 2期 |
聽力喪失(後天感覺神經性) | 2期 | |
新生兒缺氧缺血性腦病(HIE) | 1期 | |
脊髓損傷 | 病例報告 2期 |
自身免疫性疾病
診斷 | 異體 | 自體 |
肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS) | 病例報告 1期 | 1期 |
克羅恩氏病 | 2期 胎盤 3期 前幹細胞素 2期 Athersys | 3期ASTIC |
1型糖尿病 | 2期 | 1期 |
移植物抗宿主病(GvHD) | 3期 前幹細胞素,兒童 3期 前幹細胞素,成年人 | |
腎髒加幹細胞移植 | 2期 | |
狼瘡症 | 1期 | 試驗審查 2期 |
多發性硬化症 | 試驗審查 1期, 資訊 | |
類風濕性關節炎 | 2期胎盤 | |
硬皮病 | 1期 | 病例報告 2期 SCOT 2期 CD34+ |
心血管
診斷 | 異體 | 自體 |
先天性缺陷 | ||
其他支持心髒直視手術 | 1期 | |
左心發育不全綜合征(HLHS) | 1期1 | |
人造血管生長 | 1期, 故事 | |
局部缺血 | ||
嚴重肢體缺血 | 2期 | 2期 2期 3期 BMAC |
骨筋膜室綜合征(戰地創傷) | 1期 | |
缺血性中風 | 2期胎盤 | 3期 |
局部缺血性心髒病 | 薈萃分析 | |
心髒修復 | ||
心肌梗死 | 細胞試驗博客 3期 BAMI | |
心肌症 | 病例報告 | 1期德克薩斯州心髒研究所 3期 |
遺傳病基因療法
注意,此列表僅包含采用造血幹細胞的基因療法。 此外還有多種基因療法臨床試驗,其中某些療法所針對的疾病相同,但用藥方式不同(肌肉注射、腦間注射等)。
診斷 | 異體 | 自體 |
腎上腺腦白質營養不良 | 2期 藍鳥生物 | |
慢性肉芽腫性疾病(X性聯性) | 1期 | |
範科尼貧血 | 1期, 資訊 | |
HIV(人類免疫缺陷病毒) | 1期 Calimmune 1期 Hutch | |
異染性腦白質退化症 | 1期 Milan | |
重症綜合性免疫缺陷 | 1期X性聯性SCID 波士頓 1期X性聯性SCID St. Jude 1期X性聯性SCID 巴黎 1期ADA-SCID UCLA 1期ADA-SCID Duke | |
鐮狀細胞 | 規劃試驗 | |
地中海貧血 | 病例報告 1期 St. Jude 1期 MSK 1期 bluebird bio | |
威斯科特-奧爾德裡奇綜合征 | 1期 1期 Milan |
矯形
診斷 | 異體 | 自體 |
牙槽突裂、齶裂修復 | Gintuit FDA 審批 (非造血幹細胞) | 發表 1期 |
膝關節軟骨修復 | Cartistem KFDA 審批 | 2期 IMPACT |
其他
診斷 | 異體 | 自體 |
支氣管肺發育異常(BPD) | 2期 Pneumostem | |
大皰性表皮松解症 | 論文, 故事 | |
HIV,又名艾滋病 “AIDS” | 1期 Hutch 柏林患者PubMed & NPR | |
溶酶體貯積症 | 子宮內臍帶血移植 |