幹細胞治療與臨床發展：重塑醫療未來
臍帶血幹細胞在現代醫學領域中，已被臨床證實能有效治療多種疾病。隨著醫學科技進步，幹細胞治療的應用範疇不斷擴展，預期未來將能突破傳統治療的限制，為患者帶來嶄新的希望。
幹細胞是什麼？
近年來幹細胞在醫學臨床研究上有重大突破，而且能治療許多過往難以對抗的疾病。但幹細胞到底是什麽呢？其實幹細胞是最原始、尚未特化的細胞，不存在遺傳缺陷，具備再生及分化的潛力，能夠自我增殖，亦能分裂特化為各功能細胞，如神經細胞、心肌細胞或血球細胞等，對器官修復及再生有顯著功效。
根據美國國立衛生研究院（NIH）2025年定義：「臍帶血造血幹細胞（HSCs）是目前唯一獲美國FDA核准、可用於治療超過80種血液疾病的幹細胞類型。」
為什麼需要幹細胞治療？
幹細胞治療作為革命性的醫療手段，在治療多種疾病中展現巨大潛力，以下為幹細胞治療的關鍵，助您了解幹細胞治療的重要性：
- 突破傳統醫療限制：通過幹細胞治療提供全新醫療方案，可以診治傳統醫學難以治療的疾病，例如：癌症、遺傳性疾病及重大損傷等。
- 促進組織修復及再生：幹細胞能協助修復受損血管、神經及其他組織，有效提高心血管疾病、糖尿病引起的損傷、關節炎及其他慢性炎症等病症的治療效果。
- 個性化醫療選擇：利用患者自身的幹細胞進行治療，能減低排斥風險，並根據患者具體情況調整，定制最佳醫療方案。
- 潛在神經退化性疾病治療：幹細胞治療為柏金遜症、阿茲海默症等神經退化性疾病，提供潛在回復及改善神經功能的治療方案。
幹細胞對人體有什麼功效和作用？
幹細胞有強大的治療功能，對人體有重要功效及作用，以下為幹細胞的兩大功效：
- 分化：作為最原始的細胞，幹細胞能分化成各種組織細胞，補充患者體內不足的細胞種類。
- 修復與再生：幹細胞擁有強大的再生能力，能自我更新補充，並增殖為原先於人體中的細胞，加速人體修復速度，對疾病受損後的復原有顯著功效。
臍帶血及臍帶幹細胞治療近年發展2,3
最新發表於《Blood》期刊（2024年第143卷，ASH年會精選）的研究指出，香港瑪麗醫院聯同亞太區17家中心的數據顯示，進行親緣臍帶血移植後治療白血病的5年總存活率可達74.6%（95% CI, 68.3-80.1），明顯優於使用非親緣公共庫臍帶血的58.2%（95% CI, 51.7-64.0）。此一突破，進一步印證幹細胞治療於臨床的真實效益。
適用幹細胞治療的疾病
幹細胞治療作為新興醫療技術，已廣泛應用於多種疾病的治療及臨床研究。以下為幹細胞治療的主要適應症及用途：
各類白血病（急性及慢性）
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 急性淋巴細胞白血病（ALL） | X | |
| 急性骨髓性白血病（AML） | X | |
| 急性雙表型白血病 | X | |
| 急性未分化性白血病 | X | |
| 慢性淋巴細胞白血病（CLL） | X | |
| 慢性骨髓細胞性白血病（CML） | X | |
| 幼年型慢性骨髓細胞白血病（JCML） | X | |
| J幼年型單核細胞白血病（JMML） | X |
骨髓增生異常綜合症
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 難治性貧血 | X | |
| 環形鐵粒幼細胞性難治性貧血 | X | |
| 原始細胞過多難治性貧血 | X | |
| 急性轉化原始細胞過多難治性貧血 | X | |
| 慢性單核細胞性白血病（CMML） | X |
淋巴瘤
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 霍奇金淋巴瘤 | X | X |
| 非霍奇金淋巴瘤（伯基特淋巴瘤） | X |
其他血細胞增殖障礙
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 貧血是紅血球出現的缺陷或畸形 | ||
| 再生障礙性貧血 | X | |
| 範科尼貧血 （1988年實施的第一例臍帶血抑制就是為了治療範科尼貧血，這是一種遺傳性疾病） | X | see gene therapy trials |
| 先天性紅細胞生長障礙性貧血 | X | |
| 陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH） | X | |
| 遺傳性紅細胞異常 紅細胞含有血紅蛋白，並向人體輸送氧氣 | ||
| 鐮狀細胞疾病 | X | |
| 乙型地中海型貧血（又名庫利氏貧血） | X | |
| 先天性純紅細胞再生障礙性貧血 | X | |
| 純紅細胞再生障礙 | X | |
| 遺傳性血小板異常 血小板是產生凝血作用的血細胞 | ||
| 巨核細胞缺乏／先天性血小板減少症 | X | |
| 血小板無力症 | X | |
| 遺傳性免疫系統疾病： 重症綜合性免疫缺陷 | ||
| 腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷症（ADA-SCID） | X | |
| X性聯性重度聯合免疫缺陷症 | X | |
| T細胞、B細胞缺乏性重度聯合免疫缺陷症 | X | |
| T細胞、正常B細胞缺乏性重度聯合免疫缺陷症 | X | |
| 歐門氏症候群 | X | |
| 遺傳性免疫系統疾病： 中性白細胞減少 | ||
| 嬰兒型遺傳性粒細胞缺乏症（柯士文症候群） | X | |
| 無效生成性慢性粒細胞缺乏 | X | |
| 遺傳性免疫系統疾病： 其他 | ||
| 毛細血管擴張性失調 | X | |
| 裸淋巴細胞綜合症 | X | |
| 常見變異型免疫缺陷病 | X | |
| 迪喬治綜合症 | X | |
| 淋巴組織細胞增生症 | X | |
| 白血球粘著缺乏症 | X | |
| 淋巴組織增殖性疾病 | X | |
| X性聯性淋巴組織增殖性疾病（易感染EB病毒） | X | |
| 威斯科特-奧爾德裡奇綜合症 | X | |
| 骨髓增殖性疾病 | ||
| 急性骨髓硬化症 | X | |
| 特發性髓樣化生（骨髓纖維化） | X | |
| 真性紅細胞增多 | X | |
| 原發性血小板增多症 | X | |
| 吞噬細胞疾病 此類細胞是可吞噬並殺死外來有機體的免疫系統細胞 | ||
| 薛迪克-東氏綜合症 | X | |
| 慢性肉芽腫性疾病 | X | |
| 嗜中性粒細胞肌動蛋白缺陷症 | X | |
| 網狀組織發育不全 | X | |
| 骨髓癌症 | ||
| 多發性骨髓瘤 | X | X |
| 漿細胞性白血病 | X | X |
| 華氏巨球蛋白血症 | X | X |
免疫系統缺陷疾病
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 軟骨毛發發育不全 | X | |
| 紅細胞生成性卟啉病 | X | |
| 赫曼斯基-普德拉克綜合症 | X | |
| 皮爾森氏綜合症 | X | |
| 舒-戴二氏綜合症 | X | |
| 系統性肥大細胞增生症 | X |
治療遺傳性代謝障礙的移植
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 黏多糖（MPS）儲存症 | ||
| 賀勒氏症（MPS-IH） | X | |
| 施艾氏症（MPS-IS） | X | |
| 亨特氏綜合症（MPS-II） | X | |
| 沙費利波綜合症（MPS-III） | X | |
| 莫基奧綜合症（MPS-IV） | X | |
| 馬-拉氏綜合症（MPS-VI） | X | |
| 史萊氏症（MPS-VII）（β-葡糖醛酸酶缺乏） | X | |
| 粘脂貯積病II型（I-細胞疾病） | X | |
| 腦白質營養不良 | ||
| 腎上腺腦白質營養不良（ALD） | X | |
| 克拉伯病（球狀細胞樣白質營養不良） | X | |
| 異染性腦白質退化症 | X | |
| 佩梅病 | X | |
| 溶酶體儲存症 | ||
| 尼曼匹克症 | X | |
| 山霍夫氏病 | X | |
| 沃爾曼病 | X | |
| 其他遺傳性代謝障礙 | ||
| 萊施-奈恩綜合征 | X | |
| 骨硬化病 | X |
非起源於血液或免疫系統的實體瘤
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 神經母細胞瘤 | X | |
| 髓母細胞瘤 | X | |
| 視網膜母細胞瘤 | X |
神經系統病變
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 自閉症 | 2期 1期 | |
| 腦癱 | 2期 | 2期 2期 1期 2期 |
| 聽力喪失（後天感覺神經性） | 2期 | |
| 新生兒缺氧缺血性腦病（HIE） | 1期 | |
| 脊髓損傷 | 病例報告 2期 |
自身免疫性疾病
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS） | 病例報告 1期 | 1期 |
| 克羅恩氏病 | 2期 胎盤 3期 前幹細胞素 2期 Athersys | 3期ASTIC |
| 1型糖尿病 | 2期 | 1期 |
| 移植物抗宿主病（GvHD） | 3期 前幹細胞素，兒童 3期 前幹細胞素，成年人 | |
| 腎髒加幹細胞移植 | 2期 | |
| 狼瘡症 | 1期 | 試驗審查 2期 |
| 多發性硬化症 | 試驗審查 1期，資訊 | |
| 類風濕性關節炎 | 2期胎盤 | |
| 硬皮病 | 1期 | 病例報告 2期 SCOT 2期 CD34+ |
心血管
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 先天性缺陷 | ||
| 其他支持心髒直視手術 | 1期 | |
| 左心發育不全綜合症（HLHS） | 1期1 | |
| 人造血管生長 | 1期，故事 | |
| 局部缺血 | ||
| 嚴重肢體缺血 | 2期 | 2期 2期 3期 BMAC |
| 骨筋膜室綜合症（戰地創傷） | 1期 | |
| 缺血性中風 | 2期胎盤 | 3期 |
| 局部缺血性心髒病 | 薈萃分析 | |
| 心髒修復 | ||
| 心肌梗死 | 細胞試驗博客 3期 BAMI | |
| 心肌症 | 病例報告 | 1期德克薩斯州心髒研究所 3期 |
遺傳病基因療法
注意，此列表僅包含採用造血幹細胞的基因療法。 此外還有多種基因療法臨床試驗，其中某些療法所針對的疾病相同，但用藥方式不同（肌肉注射、腦間注射等）。
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 腎上腺腦白質營養不良 | 2期 藍鳥生物 | |
| 慢性肉芽腫性疾病（X性聯性） | 1期 | |
| 範科尼貧血 | 1期，資訊 | |
| HIV（人類免疫缺陷病毒） | 1期 Calimmune 1期 Hutch | |
| 異染性腦白質退化症 | 1期 Milan | |
| 重症綜合性免疫缺陷 | 1期X性聯性SCID 波士頓 1期X性聯性SCID St. Jude 1期X性聯性SCID 巴黎 1期ADA-SCID UCLA 1期ADA-SCID Duke | |
| 鐮狀細胞 | 規劃試驗 | |
| 地中海貧血 | 病例報告 1期 St. Jude 1期 MSK 1期 bluebird bio | |
| 威斯科特-奧爾德裡奇綜合症 | 1期 1期 Milan |
矯形
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 牙槽突裂、齶裂修復 | Gintuit FDA 審批 （非造血幹細胞） | 發表 1期 |
| 膝關節軟骨修復 | Cartistem KFDA 審批 | 2期 IMPACT |
其他創新醫療用途
| 診斷 | 異體 | 自體 |
| 支氣管肺發育異常（BPD） | 2期 Pneumostem | |
| 大皰性表皮松解症 | 論文，故事 | |
| HIV，又名艾滋病 “AIDS” | 1期 Hutch 柏林患者PubMed & NPR | |
| 溶酶體貯積症 | 子宮內臍帶血移植 |
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