白血病是一種血液免疫系統癌症，相應的細胞稱為白血球或白細胞

診斷	異體	自體
急性淋巴細胞白血病（ALL）	X
急性骨髓性白血病（AML）	X
急性雙表型白血病	X
急性未分化性白血病	X
慢性淋巴細胞白血病（CLL）	X
慢性骨髓細胞性白血病（CML）	X
幼年型慢性骨髓細胞白血病（JCML）	X
J幼年型單核細胞白血病（JMML）	X

骨髓增生異常綜合征也稱為白血病前期

診斷	異體	自體
難治性貧血	X
環形鐵粒幼細胞性難治性貧血	X
原始細胞過多難治性貧血	X
急性轉化原始細胞過多難治性貧血	X
慢性單核細胞性白血病（CMML）	X

白血病是一種在血液和淋巴管內循環的白血球發生的癌症

診斷	異體	自體
霍奇金淋巴瘤	X	X
非霍奇金淋巴瘤（伯基特淋巴瘤）	X

其他血細胞增殖障礙

診斷	異體	自體
貧血是紅血球出現的缺陷或畸形
再生障礙性貧血	X
範科尼貧血 (1988年實施的第一例臍帶血抑制就是為了治療範科尼貧血，這是一種遺傳性疾病)	X	see gene therapy trials
先天性紅細胞生長障礙性貧血	X
陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)	X
遺傳性紅細胞異常 紅細胞含有血紅蛋白，並向人體輸送氧氣
鐮狀細胞疾病	X
乙型地中海型貧血(又名庫利氏貧血)	X
先天性純紅細胞再生障礙性貧血	X
純紅細胞再生障礙	X
遺傳性血小板異常 血小板是產生凝血作用的血細胞
巨核細胞缺乏/先天性血小板減少症	X
血小板無力症	X
遺傳性免疫系統疾病： 重症綜合性免疫缺陷
腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷症（ADA-SCID）	X
X性聯性重度聯合免疫缺陷症	X
T細胞、B細胞缺乏性重度聯合免疫缺陷症	X
T細胞、正常B細胞缺乏性重度聯合免疫缺陷症	X
歐門氏症候群	X
遺傳性免疫系統疾病： 中性白細胞減少
嬰兒型遺傳性粒細胞缺乏症（柯士文症候群）	X
無效生成性慢性粒細胞缺乏	X
遺傳性免疫系統疾病： 其他
毛細血管擴張性失調	X
裸淋巴細胞綜合征	X
常見變異型免疫缺陷病	X
迪喬治綜合症	X
淋巴組織細胞增生症	X
白血球粘著缺乏症	X
淋巴組織增殖性疾病	X
X性聯性淋巴組織增殖性疾病（易感染EB病毒）	X
威斯科特-奧爾德裡奇綜合征	X
骨髓增殖性疾病
急性骨髓硬化症	X
特發性髓樣化生（骨髓纖維化）	X
真性紅細胞增多	X
原發性血小板增多症	X
吞噬細胞疾病 此類細胞是可吞噬並殺死外來有機體的免疫系統細胞
薛迪克-東氏綜合征	X
慢性肉芽腫性疾病	X
嗜中性粒細胞肌動蛋白缺陷症	X
網狀組織發育不全	X
骨髓癌症
多發性骨髓瘤	X	X
漿細胞性白血病	X	X
華氏巨球蛋白血症	X	X

治療免疫系統和其他器官遺傳性疾病的移植

診斷	異體	自體
軟骨毛發發育不全	X
紅細胞生成性卟啉病	X
赫曼斯基-普德拉克綜合征	X
皮爾森氏綜合征	X
舒-戴二氏綜合征	X
系統性肥大細胞增生症	X

治療遺傳性代謝障礙的移植

診斷	異體	自體
黏多糖（MPS）儲存症
賀勒氏症（MPS-IH）	X
施艾氏症（MPS-IS）	X
亨特氏綜合征（MPS-II）	X
沙費利波綜合征（MPS-III）	X
莫基奧綜合征（MPS-IV）	X
馬-拉氏綜合征（MPS-VI）	X
史萊氏症（MPS-VII）（β-葡糖醛酸酶缺乏）	X
粘脂貯積病II型（I-細胞疾病）	X
腦白質營養不良
腎上腺腦白質營養不良（ALD）	X
克拉伯病（球狀細胞樣白質營養不良）	X
異染性腦白質退化症	X
佩梅病	X
溶酶體儲存症
尼曼匹克症	X
山霍夫氏病	X
沃爾曼病	X
其他遺傳性代謝障礙
萊施-奈恩綜合征	X
骨硬化病	X

非起源於血液或免疫系統的實體瘤

診斷	異體	自體
神經母細胞瘤		X
髓母細胞瘤		X
視網膜母細胞瘤		X

 

神經系統病變

診斷	異體	自體
自閉症		2期 1期
腦癱	2期	2期 2期 1期 2期
聽力喪失（後天感覺神經性）		2期
新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）		1期
脊髓損傷	病例報告 2期

自身免疫性疾病

診斷	異體	自體
肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）	病例報告 1期	1期
克羅恩氏病	2期 胎盤 3期 前幹細胞素 2期 Athersys	3期ASTIC
1型糖尿病	2期	1期
移植物抗宿主病（GvHD）	3期 前幹細胞素，兒童 3期 前幹細胞素，成年人
腎髒加幹細胞移植	2期
狼瘡症	1期	試驗審查 2期
多發性硬化症		試驗審查 1期, 資訊
類風濕性關節炎	2期胎盤
硬皮病	1期	病例報告 2期 SCOT 2期 CD34+

心血管

診斷	異體	自體
先天性缺陷
其他支持心髒直視手術		1期
左心發育不全綜合征（HLHS）		1期1
人造血管生長		1期, 故事
局部缺血
嚴重肢體缺血	2期	2期 2期 3期 BMAC
骨筋膜室綜合征（戰地創傷）		1期
缺血性中風	2期胎盤	3期
局部缺血性心髒病		薈萃分析
心髒修復
心肌梗死		細胞試驗博客 3期 BAMI
心肌症	病例報告	1期德克薩斯州心髒研究所 3期

遺傳病基因療法

注意，此列表僅包含采用造血幹細胞的基因療法。 此外還有多種基因療法臨床試驗，其中某些療法所針對的疾病相同，但用藥方式不同（肌肉注射、腦間注射等）。

診斷	異體	自體
腎上腺腦白質營養不良		2期 藍鳥生物
慢性肉芽腫性疾病（X性聯性）		1期
範科尼貧血		1期, 資訊
HIV（人類免疫缺陷病毒）		1期 Calimmune 1期 Hutch
異染性腦白質退化症		1期 Milan
重症綜合性免疫缺陷		1期X性聯性SCID 波士頓 1期X性聯性SCID St. Jude 1期X性聯性SCID 巴黎 1期ADA-SCID UCLA 1期ADA-SCID Duke
鐮狀細胞		規劃試驗
地中海貧血		病例報告 1期 St. Jude 1期 MSK 1期 bluebird bio
威斯科特-奧爾德裡奇綜合征		1期 1期 Milan

矯形

診斷	異體	自體
牙槽突裂、齶裂修復	Gintuit FDA 審批 （非造血幹細胞）	發表 1期
膝關節軟骨修復	Cartistem KFDA 審批	2期 IMPACT

其他

診斷	異體	自體
支氣管肺發育異常（BPD）	2期 Pneumostem
大皰性表皮松解症	論文, 故事
HIV，又名艾滋病 “AIDS”	1期 Hutch 柏林患者PubMed & NPR
溶酶體貯積症	子宮內臍帶血移植