大脑白质退化症即肾上腺脑白质失养症(Adrenoleukodystrophy,简称ALD),属于先天性神经退化疾病,患者的大脑白质及肾上腺皮质出现超长链脂肪酸沈积,引致脑神经系统被侵蚀,影响神经传导。

近年出现了非亲属脐血移植的成功案例。一对分别6岁及7岁的兄弟都患有大脑白质退化症,先后接受了非亲属脐血移植,兄弟二人的移植均快速及稳定,且没出现严重并发症。移植后MRI显示的脑部发炎亦迅速消失,经过20个月(兄)/ 13个月(弟)后二人情况稳定。