鐮刀型紅血球疾病與臍帶血

鐮刀型紅血球疾病與臍帶血

鐮狀細胞疾病(鐮狀細胞性貧血)是一種基因異變引致的遺傳病,患者的紅血球變成不正常的鐮刀形,並阻塞血液流動,相當具危險性。鐮狀細胞疾病估計影響全球超過200萬人,現時造血幹細胞移植是唯一能治癒此病的方法,臍血是其中一個幹細胞來源。

由於鐮狀細胞疾病是隱性遺傳的,即已有一個患鐮狀細胞疾病的孩子的母親,下一個孩子有25%機會同樣患上此病,亦有25%機會與患病孩子組織類型吻合而有機會可進行臍血移植,所以在下一個孩子出生時儲存臍帶血相當重要。


幹細胞治地中海貧血

幹細胞治地中海貧血

相信大家一定聽過地中海貧血,重型地中海貧血屬於遺傳病,患者身體製造血紅蛋白的功能出現問題,需終身接受定期輸血及藥物治療。現時的治療方法不能根治重型地中海貧血,幹細胞移植成為了患者的一個新希望。

小男孩Zayed患有乙型(β)重型地中海貧血(Beta Thalassemia Major),7歲時情況急轉直下。幸而Zayid的3歲弟弟Mohammed出生時有儲存臍帶血,Zayed在2014年於美國Johns Hopkins University School of Medicine接受了臍血及骨髓幹細胞移植。移植後,Zayed已經完全康復,而且不再需要定期輸血。


臍血救大腦白質退化症兄弟

臍血救大腦白質退化症兄弟

大腦白質退化症即腎上腺腦白質失養症(Adrenoleukodystrophy,簡稱ALD),屬於先天性神經退化疾病,患者的大腦白質及腎上腺皮質出現超長鏈脂肪酸沈積,引致腦神經系統被侵蝕,影響神經傳導。

近年出現了非親屬臍血移植的成功案例。一對分別6歲及7歲的兄弟都患有大腦白質退化症,先後接受了非親屬臍血移植,兄弟二人的移植均快速及穩定,且沒出現嚴重併發症。移植後MRI顯示的腦部發炎亦迅速消失,經過20個月(兄)/ 13個月(弟)後二人情況穩定。


臍血改變急性淋巴球白血病男孩人生

臍血改變急性淋巴球白血病男孩人生

急性淋巴球白血病(Acute Lymphocytic Leukaemia,簡稱ALL),是白血病的一種,患者體內會不停製造不正常的白血球,但正常白血球的數量卻減少,身體抵抗力因而下降,變得易受感染。

被診斷出有急性淋巴球白血病時,Mitch Santana僅九個半月大。由於在全球都找不到合適非親屬骨髓捐贈者,Mitch情況極為不穩定,幸好後來在Duke University接受了非親屬臍血移植,兩歲生日前經已出院。移植後16年,Mitch不但已完全康復,更生活得健康快樂。


臍帶血治慢性肉芽腫病

臍帶血治慢性肉芽腫病

慢性肉芽腫病(Chronic Granulomatous Disease,簡稱CGD),屬於先天性免疫力缺乏疾病,患者身體較易受一些細菌及真菌感染。一些對一般健康人士來說輕微的感染,慢性肉芽腫病患者會病得相當嚴重。慢性肉芽腫病的主要治療是以特別的預防性抗生素減低感染機會。

一篇發表在Pediatric Blood & Cancer的文章報告了兩個成功案例,兩個患有慢性肉芽腫病的男孩接受非匹配的非親屬臍血移植,兩人均接受了兩輪移植,在移植後27個月/ 15個月仍然生存。


臍血救末期血癌中年漢

臍血救末期血癌中年漢

白血病(又稱血癌),在一般人眼中主要是影響兒童的疾病,但Stephen R. Sprague人到中年才被診斷出患有慢性骨髓性白血病(Chronic Myelogenous Leukaemia)。正常來說,化療可以控制病情三至五年,不幸地,Stephen的慢性骨髓性白血病短短17個月後就進入末期。

當時Stephen的治療選擇並不多,可行的只有造血幹細胞移植,但沒有兄弟姊妹的他找不到合適非親屬骨髓捐贈者。幸好,Stephen的醫生正準備進行一項以臍帶血幹細胞醫治成人末期血癌患者的臨床測試,Stephen亦找到合適臍血進行移植。移植後9年,Stephen情況良好。


臍血治Hurler綜合症的長期觀察

臍血治Hurler綜合症的長期觀察

Hurler綜合症(Hurler Syndrome)是黏多醣症(MPS)一型較嚴重的亞型,成因是先天性酵素缺乏。目前黏多醣症不能被根治,現存治療只可控制和醫治黏多醣症引發的問題。臍血移植治療已應用多年,一項研究綜合了患者接受移植後長期觀察的結果。

研究評估了19個接受過臍血移植且已被跟進觀察至少5年的Hurler綜合症兒童患者的長遠治療效果,結果顯示患者在心肺功能及神經認知功能等多方面都有改善,解釋了臍血移植如何大幅增長了患者壽命並改善了其生活質素。


臍血治克利伯病成功案例

臍血治克利伯病成功案例

克利伯病(Krabbe Disease),又名球細胞腦白質失養症 ( Globoid Cell Leukodystrophy),是一種罕見的先天性新陳代謝疾病,患者通常出生後一年內開始發病,並快速發展到剩餘很少或完全失去腦部功能的狀態,多數最多只能活到兩歲。

Erik Haines的弟弟因克利伯病而在兩歲左右離世,其後Erik同樣被診斷出患有克利伯病,緊急需要造血幹細胞移植,但找不到合適的骨髓。幸而,他找到了合適的臍血並成功進行了移植。Erik在移植後26日已經出院,他就是第一個接受臍血移植醫治克利伯病的病人(1994年)。


非霍奇金淋巴瘤復發的治療希望

非霍奇金淋巴瘤復發的治療希望

非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin’s Lymphoma)是淋巴瘤的一種,是香港十大癌病殺手之一。淋巴瘤的普通治療方法包括化療、放射治療等,而骨髓或血幹細胞移殖治療風險較高,一般只應用於復發的患者身上,更需要患者本身或近親的骨髓或血幹細胞來進行治療。

2009年出現了一個臍血移殖的成功個案:一個34歲接受過自身血幹細胞移殖治療後再復發的非霍奇金淋巴瘤男性患者,接受了非親屬臍血移殖後成功治癒。經過16個月的跟進後,患者存活並已完全康復。


MDS患者接受臍血移植效果

MDS患者接受臍血移植效果

MDS的全名是Myelodysplastic Syndrome,中文名字是骨髓發育不良症候群。MDS的成因是骨髓內細胞的基因突變,幼稚細胞不能正常成熟,更不斷增生積聚,以致影響骨髓正常功能。白血病患者亦有機會因化療藥物的副作用而患上MDS。

一篇在美國American Society of Hematology的Blood網站發表的文章報告一項研究結果,在13名接受了非親屬臍血移植的嚴重MDS患者裡,兩年後存活且治癒的機率高達76.2%。從研究結果可見,沒有合適親屬/非親屬骨髓捐贈者的嚴重MDS患者,應該考慮以臍血移植醫治。