臍血治Hurler綜合症的長期觀察

臍血治Hurler綜合症的長期觀察

Hurler綜合症(Hurler Syndrome)是黏多醣症(MPS)一型較嚴重的亞型,成因是先天性酵素缺乏。目前黏多醣症不能被根治,現存治療只可控制和醫治黏多醣症引發的問題。臍血移植治療已應用多年,一項研究綜合了患者接受移植後長期觀察的結果。

研究評估了19個接受過臍血移植且已被跟進觀察至少5年的Hurler綜合症兒童患者的長遠治療效果,結果顯示患者在心肺功能及神經認知功能等多方面都有改善,解釋了臍血移植如何大幅增長了患者壽命並改善了其生活質素。


臍血治克利伯病成功案例

臍血治克利伯病成功案例

克利伯病(Krabbe Disease),又名球細胞腦白質失養症 ( Globoid Cell Leukodystrophy),是一種罕見的先天性新陳代謝疾病,患者通常出生後一年內開始發病,並快速發展到剩餘很少或完全失去腦部功能的狀態,多數最多只能活到兩歲。

Erik Haines的弟弟因克利伯病而在兩歲左右離世,其後Erik同樣被診斷出患有克利伯病,緊急需要造血幹細胞移植,但找不到合適的骨髓。幸而,他找到了合適的臍血並成功進行了移植。Erik在移植後26日已經出院,他就是第一個接受臍血移植醫治克利伯病的病人(1994年)。


非霍奇金淋巴瘤復發的治療希望

非霍奇金淋巴瘤復發的治療希望

非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin’s Lymphoma)是淋巴瘤的一種,是香港十大癌病殺手之一。淋巴瘤的普通治療方法包括化療、放射治療等,而骨髓或血幹細胞移殖治療風險較高,一般只應用於復發的患者身上,更需要患者本身或近親的骨髓或血幹細胞來進行治療。

2009年出現了一個臍血移殖的成功個案:一個34歲接受過自身血幹細胞移殖治療後再復發的非霍奇金淋巴瘤男性患者,接受了非親屬臍血移殖後成功治癒。經過16個月的跟進後,患者存活並已完全康復。


MDS患者接受臍血移植效果

MDS患者接受臍血移植效果

MDS的全名是Myelodysplastic Syndrome,中文名字是骨髓發育不良症候群。MDS的成因是骨髓內細胞的基因突變,幼稚細胞不能正常成熟,更不斷增生積聚,以致影響骨髓正常功能。白血病患者亦有機會因化療藥物的副作用而患上MDS。

一篇在美國American Society of Hematology的Blood網站發表的文章報告一項研究結果,在13名接受了非親屬臍血移植的嚴重MDS患者裡,兩年後存活且治癒的機率高達76.2%。從研究結果可見,沒有合適親屬/非親屬骨髓捐贈者的嚴重MDS患者,應該考慮以臍血移植醫治。


臍血治維-奧二氏症候群的優勝之處

臍血治維-奧二氏症候群的優勝之處

WAS的全名是Wiskott-Aldrich Syndrome,中文名字是維斯科特-奧爾德里奇症候群(或簡稱維-奧二氏症候群)。維-奧二氏症候群屬於遺傳性免疫力缺乏疾病,幾乎只影響男性。患者白血球功能出現問題及血小板縮小及數量減少,引致易受嚴重感染及容易流血。成功接受骨髓或臍血移植的患者有機會完全康復。

一項研究分析了3名沒有合適兄弟姊妹捐贈者、接受了非親屬臍血幹細胞移植的WAS兒童患者(介乎1.9歲至7.9歲)的移植療效,結果顯示臍血有帶來快速而可靠的免疫功能等多個優點。


SDS兒童患者接受臍血移植效果

SDS兒童患者接受臍血移植效果

SDS的全名是Shwachman-Diamond Syndrome,中文名字是舒-戴二氏症候群。SDS屬於遺傳病,影響的身體部份包括骨髓、胰臟、肝臟、腦部及免疫系統等,患者可能面對胰臟不能正常製造消化酵素和骨髓不能正常製造血細胞等多種健康問題。

一篇在美國American Society of Hematology的Blood網站發表的文章報告一項研究結果,3名分別13歲、8歲及16個月的SDS患者成功接受了非親屬臍血移植,3名患者在移植後25-60日已出院,並在850日後仍然生存。從研究結果可見,沒有家人可作合適捐贈者而需要造血幹細胞移植的SDS患者,應該以非親屬臍血作為首選幹細胞移植來源。


臍血治歐門氏症候群成功案例

臍血治歐門氏症候群成功案例

歐門氏症候群(Omenn Syndrome),是一種先天性免疫力缺乏疾病。患有歐門氏症候群的嬰兒,一般都會出現肺炎及慢性腹瀉。歐門氏症候群的兒童患者的免疫系統更會攻擊自身的組織及器官,可引致皮膚發紅、脫髮及肝臟變大等症狀。如果不能修復免疫功能,歐門氏症候群的兒童患者通常只能活到一至兩歲。

一篇發表在Pediatric Hematology and Oncology的文章報告了一個成功案例,一個19個月大的歐門氏症候群兒童患者接受了非完全匹配的非親屬臍血幹細胞移植,移植成功且患者於移植後34日出院。移植後27個月,患者免疫功能已經修復。


「零歲」的幹細胞

「零歲」的幹細胞

在BB出生時的臍帶血中富含「零歲」的幹細胞,是人體製造血液及免疫系統的主要來源。臍帶與臍帶血的珍貴之處,在於內含豐富的造血幹細胞與間葉幹細胞,儲存了BB的臍帶血,就等於儲存了孩子的一份生命備份。臍帶血在不少文獻中已被承認可以有效地治療幾十種難治性疾病和多種不治之症,而且在將來它所能治療的疾病種類還在不斷地增加。

使用自體儲存的臍帶血,好處是不需配型、細胞活性強、免疫排斥的危險、移植成活率高、治癒率高、醫療費用相對比較低。而臍帶血再生能力強,故它的造血幹細胞含量比骨髓高。

臍帶血的造血幹細胞具有眾多優點,包括受到放射、藥物、毒物、病菌或其他環境污染。