弟弟臍血救患黏多醣症姊姊

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黏多醣症的全名是黏多糖貯積症(MPS),是一種先天性積聚病,極為罕見。黏多醣症患者體內缺乏分解黏多醣的酵素以致黏多醣積聚,影響細胞運作及破壞身體器官。黏多醣症嬰兒初期未見異樣,但情況會不斷惡化,患者大多活不到20歲。

印度小女孩Neha在1歲時被發現患上黏多醣症六型(MPS VI),醫生建議Neha的父母計劃生第二個小孩去為女兒提供臍帶血移植。2016年1月,Neha的弟弟出生數年後,Neha接受了弟弟的臍血幹細胞移植,現在身體穩定成長,情況良好。


臍血治Hurler綜合症的長期觀察

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Hurler綜合症(Hurler Syndrome)是黏多醣症(MPS)一型較嚴重的亞型,成因是先天性酵素缺乏。目前黏多醣症不能被根治,現存治療只可控制和醫治黏多醣症引發的問題。臍血移植治療已應用多年,一項研究綜合了患者接受移植後長期觀察的結果。

研究評估了19個接受過臍血移植且已被跟進觀察至少5年的Hurler綜合症兒童患者的長遠治療效果,結果顯示患者在心肺功能及神經認知功能等多方面都有改善,解釋了臍血移植如何大幅增長了患者壽命並改善了其生活質素。