脐血治Hurler综合症的长期观察

Hurler综合症(Hurler Syndrome)是黏多醣症(MPS)一型较严重的亚型,成因是先天性酵素缺乏。目前黏多醣症不能被根治,现存治疗只可控制和医治黏多醣症引发的问题。脐血移植治疗已应用多年,一项研究综合了患者接受移植后长期观察的结果。

研究评估了19个接受过脐血移植且已被跟进观察至少5年的Hurler综合症儿童患者的长远治疗效果,结果显示患者在心肺功能及神经认知功能等多方面都有改善,解释了脐血移植如何大幅增长了患者寿命并改善了其生活质素。