弟弟脐血救患黏多醣症姊姊

弟弟脐血救患黏多醣症姊姊

黏多醣症的全名是黏多糖贮积症(MPS),是一种先天性积聚病,极为罕见。黏多醣症患者体内缺乏分解黏多醣的酵素以致黏多醣积聚,影响细胞运作及破坏身体器官。黏多醣症婴儿初期未见异样,但情况会不断恶化,患者大多活不到20岁。

印度小女孩Neha在1岁时被发现患上黏多醣症六型(MPS VI),医生建议Neha的父母计划生第二个小孩去为女儿提供脐带血移植。2016年1月,Neha的弟弟出生数年后,Neha接受了弟弟的脐血干细胞移植,现在身体稳定成长,情况良好。


脐血治Hurler综合症的长期观察

脐血治Hurler综合症的长期观察

Hurler综合症(Hurler Syndrome)是黏多醣症(MPS)一型较严重的亚型,成因是先天性酵素缺乏。目前黏多醣症不能被根治,现存治疗只可控制和医治黏多醣症引发的问题。脐血移植治疗已应用多年,一项研究综合了患者接受移植后长期观察的结果。

研究评估了19个接受过脐血移植且已被跟进观察至少5年的Hurler综合症儿童患者的长远治疗效果,结果显示患者在心肺功能及神经认知功能等多方面都有改善,解释了脐血移植如何大幅增长了患者寿命并改善了其生活质素。