脐带血治慢性肉芽肿病

慢性肉芽肿病(Chronic Granulomatous Disease,简称CGD),属于先天性免疫力缺乏疾病,患者身体较易受一些细菌及真菌感染。一些对一般健康人士来说轻微的感染,慢性肉芽肿病患者会病得相当严重。慢性肉芽肿病的主要治疗是以特别的预防性抗生素减低感染机会。

一篇发表在Pediatric Blood & Cancer的文章报告了两个成功案例,两个患有慢性肉芽肿病的男孩接受非匹配的非亲属脐血移植,两人均接受了两轮移植,在移植后27个月/ 15个月仍然生存。


脐血救末期血癌中年汉

白血病(又称血癌),在一般人眼中主要是影响儿童的疾病,但Stephen R. Sprague人到中年才被诊断出患有慢性骨髓性白血病(Chronic Myelogenous Leukaemia)。正常来说,化疗可以控制病情三至五年,不幸地,Stephen的慢性骨髓性白血病短短17个月后就进入末期。

当时Stephen的治疗选择并不多,可行的只有造血干细胞移植,但没有兄弟姊妹的他找不到合适非亲属骨髓捐赠者。幸好,Stephen的医生正准备进行一项以脐带血干细胞医治成人末期血癌患者的临床测试,Stephen亦找到合适脐血进行移植。移植后9年,Stephen情况良好。


脐血治Hurler综合症的长期观察

Hurler综合症(Hurler Syndrome)是黏多醣症(MPS)一型较严重的亚型,成因是先天性酵素缺乏。目前黏多醣症不能被根治,现存治疗只可控制和医治黏多醣症引发的问题。脐血移植治疗已应用多年,一项研究综合了患者接受移植后长期观察的结果。

研究评估了19个接受过脐血移植且已被跟进观察至少5年的Hurler综合症儿童患者的长远治疗效果,结果显示患者在心肺功能及神经认知功能等多方面都有改善,解释了脐血移植如何大幅增长了患者寿命并改善了其生活质素。


脐血治克利伯病成功案例

克利伯病(Krabbe Disease),又名球细胞脑白质失养症 ( Globoid Cell Leukodystrophy),是一种罕见的先天性新陈代谢疾病,患者通常出生后一年内开始发病,并快速发展到剩馀很少或完全失去脑部功能的状态,多数最多只能活到两岁。

Erik Haines的弟弟因克利伯病而在两岁左右离世,其后Erik同样被诊断出患有克利伯病,紧急需要造血干细胞移植,但找不到合适的骨髓。幸而,他找到了合适的脐血并成功进行了移植。Erik在移植后26日已经出院,他就是第一个接受脐血移植医治克利伯病的病人(1994年)。


非霍奇金淋巴瘤复发的治疗希望

非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin’s Lymphoma)是淋巴瘤的一种,是香港十大癌病杀手之一。淋巴瘤的普通治疗方法包括化疗、放射治疗等,而骨髓或血干细胞移殖治疗风险较高,一般只应用于复发的患者身上,更需要患者本身或近亲的骨髓或血干细胞来进行治疗。

2009年出现了一个脐血移殖的成功个案:一个34岁接受过自身血干细胞移殖治疗后再复发的非霍奇金淋巴瘤男性患者,接受了非亲属脐血移殖后成功治癒。经过16个月的跟进后,患者存活并已完全康复。


MDS患者接受脐血移植效果

MDS的全名是Myelodysplastic Syndrome,中文名字是骨髓发育不良症候群。MDS的成因是骨髓内细胞的基因突变,幼稚细胞不能正常成熟,更不断增生积聚,以致影响骨髓正常功能。白血病患者亦有机会因化疗药物的副作用而患上MDS。

一篇在美国American Society of Hematology的Blood网站发表的文章报告一项研究结果,在13名接受了非亲属脐血移植的严重MDS患者里,两年后存活且治癒的机率高达76.2%。从研究结果可见,没有合适亲属/非亲属骨髓捐赠者的严重MDS患者,应该考虑以脐血移植医治。


脐血治维-奥二氏症候群的优胜之处

WAS的全名是Wiskott-Aldrich Syndrome,中文名字是维斯科特-奥尔德里奇症候群(或简称维-奥二氏症候群)。维-奥二氏症候群属于遗传性免疫力缺乏疾病,几乎只影响男性。患者白血球功能出现问题及血小板缩小及数量减少,引致易受严重感染及容易流血。成功接受骨髓或脐血移植的患者有机会完全康复。

一项研究分析了3名没有合适兄弟姊妹捐赠者、接受了非亲属脐血干细胞移植的WAS儿童患者(介乎1.9岁至7.9岁)的移植疗效,结果显示脐血有带来快速而可靠的免疫功能等多个优点。


SDS儿童患者接受脐血移植效果

SDS的全名是Shwachman-Diamond Syndrome,中文名字是舒-戴二氏症候群。SDS属于遗传病,影响的身体部份包括骨髓、胰脏、肝脏、脑部及免疫系统等,患者可能面对胰脏不能正常制造消化酵素和骨髓不能正常制造血细胞等多种健康问题。

一篇在美国American Society of Hematology的Blood网站发表的文章报告一项研究结果,3名分别13岁、8岁及16个月的SDS患者成功接受了非亲属脐血移植,3名患者在移植后25-60日已出院,并在850日后仍然生存。从研究结果可见,没有家人可作合适捐赠者而需要造血干细胞移植的SDS患者,应该以非亲属脐血作为首选干细胞移植来源。


脐血治欧门氏症候群成功案例

欧门氏症候群(Omenn Syndrome),是一种先天性免疫力缺乏疾病。患有欧门氏症候群的婴儿,一般都会出现肺炎及慢性腹泻。欧门氏症候群的儿童患者的免疫系统更会攻击自身的组织及器官,可引致皮肤发红、脱发及肝脏变大等症状。如果不能修复免疫功能,欧门氏症候群的儿童患者通常只能活到一至两岁。

一篇发表在Pediatric Hematology and Oncology的文章报告了一个成功案例,一个19个月大的欧门氏症候群儿童患者接受了非完全匹配的非亲属脐血干细胞移植,移植成功且患者于移植后34日出院。移植后27个月,患者免疫功能已经修复。


「零岁」的干细胞

在宝宝出生时的脐带血中富含「零岁」的干细胞,是人体制造血液及免疫系统的主要来源。脐带与脐带血的珍贵之处,在于内含丰富的造血干细胞与间叶干细胞,储存了宝宝的脐带血,就等于储存了孩子的一份生命备份。脐带血在不少文献中已被承认可以有效地治疗几十种难治性疾病和多种不治之症,而且在将来它所能治疗的疾病种类还在不断地增加。

使用自体储存的脐带血,好处是不需配型、细胞活性强、免疫排斥的危险、移植成活率高、治癒率高、医疗费用相对比较低。而脐带血再生能力强,故它的造血干细胞含量比骨髓高。

脐带血的造血干细胞具有众多优点,包括受到放射、药物、毒物、病菌或其他环境污染。