臍血治再生不良性貧血

再生不良性貧血是一種骨髓衰竭疾病,患者除了貧血還會出現白血球及血小板數量不足,可能有生命危險。2009年被診斷患上再生不良性貧血的美國亞裔女孩Kyra,8歲開始接受過一連串的治療,情況曾經好轉但到2013年初再度惡化,骨髓移植是讓Kyra存活的最佳治療選擇。

屬少數族裔的Kyra在美國要找合適的骨髓捐贈者相當困難,幸好美國西雅圖Fred Hutch的研究員Dr. Colleen Delaney一直為沒合適捐贈者的患者開發更有效的臍血移植技術,並得到FDA批准在西雅圖為Kyra進行治療。接受臍血移植後的Kyra現時已經不需要抑制免疫力藥物的幫助。


臍血治腦麻痺的成功案例

厄瓜多爾小男孩Tomas 31周大時在媽媽懷內由於臍帶雙重打結而心跳開始下降,醫生隨後緊急開刀取出。Tomas住在保溫箱時又不幸遇上故障,缺氧令他患上四肢痙攣型腦麻痺,影響四肢的活動能力。

幸而,Tomas的父母有在他出生時儲存他的臍血,Tomas成為了美國Duke University Hospital一項自身臍血研究的對象,接受了自身臍血幹細胞移植。5歲時的Tomas已經能走路及進行球類活動,更會說兩種語言。醫生曾告訴Tomas媽媽他將不能走路和說話,臍血帶給Tomas一個全新的人生。


全球首位接受臍血移植病人近況

臍血移植今日聽來還好像一項新醫療科技,但其實第一宗臍血移植個案早在1988年出現。當年只有5歲的Matthew Farrow患有范康尼貧血(Fanconi’s Anemia),他在法國巴黎Hôpital Saint-Louis接受了移植,臍血來自他當時剛出生的妹妹。

2015年,童年時接受移植的Matthew Farrow已經32歲,已婚且已為人父。Matthew妹妹的臍血治好了他范康尼貧血引起的骨髓衰竭,讓他有機會長大成人。今日的Matthew會以自己為例子鼓勵接受了臍血移植的小朋友的家人,並讓他們知道病人都可以長大、成家立室和過正常人生。


臍血治後天聽障臨床測試

後天聽力障礙可以是患病、使用藥物、曝露於高聲浪及頭部受創等因素造成。美國Florida Hospital for Children開始了一項FDA規管的臨床測試,研究使用臍血幹細胞去幫助啟動身體的自我修復機制能否成為一個非侵入性的治療選擇。

臨床測試的研究對象是10個介乎6星期至6歲的小朋友,他們均在少於18個月內被診斷患上後天聽力障礙並有在出生時儲存臍血。研究對象會接受自身臍血幹細胞移植,測試的主要目標是探討使用臍血幹細胞的安全及評估治療能否改善內耳功能及語言能力等。


弟弟臍血救患黏多醣症姊姊

黏多醣症的全名是黏多糖貯積症(MPS),是一種先天性積聚病,極為罕見。黏多醣症患者體內缺乏分解黏多醣的酵素以致黏多醣積聚,影響細胞運作及破壞身體器官。黏多醣症嬰兒初期未見異樣,但情況會不斷惡化,患者大多活不到20歲。

印度小女孩Neha在1歲時被發現患上黏多醣症六型(MPS VI),醫生著Neha的父母計劃生第二個小孩去為女兒提供臍血移植。2016年1月,Neha的弟弟出生數年後,Neha接受了弟弟的臍血幹細胞移植,現在身體穩定成長,情況良好。


鐮狀細胞疾病與臍血

鐮狀細胞疾病是一種基因異變引致的遺傳病,患者的紅血球變成不正常的鐮刀形,並阻塞血液流動,相當具危險性。鐮狀細胞疾病估計影響全球超過200萬人,現時造血幹細胞移植是唯一能治癒此病的方法,臍血是其中一個幹細胞來源。

由於鐮狀細胞疾病是隱性遺傳的,已有一個患鐮狀細胞疾病的孩子的母親下一個孩子有25%機會同樣患上此病,亦有25%機會與患病孩子組織類型吻合而有機會可進行臍血移植,所以在下一個孩子出生時儲存臍血相當重要。


幹細胞治地中海貧血

地中海貧血相信大家一定有聽過,重型地中海貧血屬於遺傳病,患者身體製造血紅蛋白的功能出現問題,需終身接受定期輸血及藥物治療。現時的治療方法不能根治重型地中海貧血,幹細胞移植成為了患者的一個新希望。

小男孩Zayed患有乙型(β)重型地中海貧血(Beta Thalassemia Major),7歲時情況急轉直下。幸而Zayid的3歲弟弟Mohammed出生時有儲存臍血,Zayed在2014年於美國 Johns Hopkins University School of Medicine接受了臍血及骨髓幹細胞移植。移植後,Zayed已經完全康復,而且不再需要定期輸血。


臍血救大腦白質退化症兄弟

Adrenoleukodystrophy簡稱ALD,中文名字是大腦白質退化症。大腦白質退化症屬於先天性神經退化疾病,患者的大腦白質及腎上腺皮質出現超長鏈脂肪酸沈積,引致腦神經系統被侵蝕,影響神經傳導。

近年出現了非親屬臍血移植的成功案例。一對分別6歲及7歲的兄弟都患有大腦白質退化症,先後接受了非親屬臍血移植,兄弟二人的移植均快速及穩定,且沒出現嚴重併發症。移植後MRI顯示的腦部發炎亦迅速消失,經過20個月(兄)/13個月(弟)後二人情況穩定。


臍血改變急性淋巴球白血病男孩人生

急性淋巴球白血病英文名Acute Lymphocytic Leukaemia,簡稱ALL。急性淋巴球白血病是白血病的一種,ALL患者體內不停製造不正常的白血球,但正常白血球的數量卻減少,身體抵抗力因而下降,變得易受感染。

被診斷出有急性淋巴球白血病時,Mitch Santana僅九個半月大。在全球都找不到合適非親屬骨髓捐贈者的Mitch情況極為不穩定,幸好後來在Duke University接受了非親屬臍血移植,兩歲生日前經已出院。移植後16年,Mitch不但已完全康復,更生活得健康快樂。


臍血治慢性肉芽腫病

Chronic Granulomatous Disease簡稱CGD,中文名字是慢性肉芽腫病。慢性肉芽腫病屬於先天性免疫缺力乏疾病,患者身體較易受一些細菌及真菌感染。一些對一般健康人士來說輕微的感染,慢性肉芽腫病患者會病得相當嚴重。慢性肉芽腫病的主要治療是以特別的預防性抗生素減低感染機會。

一篇發表在Pediatric Blood & Cancer的文章報告了兩個成功案例,兩個患有慢性肉芽腫病的男孩接受非匹配的非親屬臍血移植,兩個患者都接受了兩輪移植,在移植後27個月/15個月仍然生存。